异位性骨化及治疗方法

摘要

本发明揭露了异位性骨化(HO)进展的本质是由于在骨生成作用的MSC(间质干细胞)的补增过程中发生TGF‑β(转化生长因子‑β)的一过度活化，并伴随H型血管形成。使用本发明的方法的TGF‑β中和抗体的全身性注射在数个不同的HO动物模式中有效的减弱了HO进展。本发明提供多种通过抑制TGF‑β以预防及治疗HO与罕见遗传疾病的方法，所述罕见遗传疾病例如为进行性骨化性纤维发育不良(FOP)(也称为进行性骨化肌炎)及进行性骨发育异常(POH)。