视紫红质的编码序列、其表达载体构建及其应用

摘要

本发明提供了视紫红质的编码序列、其表达载体构建及其应用。具体地，本发明对RHO基因编码序列进行了针对性特殊优化设计，从而获得了一种特别适合在哺乳动物(如人)细胞(如感光细胞、视神经细胞)中高效表达RHO蛋白的核苷酸序列，并构建了一种表达正常人源RHO蛋白的重组AAV病毒。相对于未优化的编码序列，经过特殊优化后的RHO编码序列(SEQ ID NO.:1)的表达量显著提高，非常适合在哺乳动物(尤其是人)细胞内表达，能有效治疗视网膜色素变性。