公开/公告号CN111448317A
专利类型发明专利
公开/公告日2020-07-24
原文格式PDF
申请/专利权人 罗氏创新中心哥本哈根有限公司;
申请/专利号CN201880079242.0
申请日2018-12-21
分类号C12N15/11(20060101);C07F9/165(20060101);C07H19/10(20060101);C07H19/20(20060101);C07H21/00(20060101);
代理机构11247 北京市中咨律师事务所;
代理人胡志君;黄革生
地址 丹麦霍尔斯霍姆
入库时间 2023-12-17 11:07:24
法律状态公告日
法律状态信息
法律状态
2020-07-24
公开
公开
机译: 6.一种化合物,其包含具有根据20的EP-B1-2563920(SEQ ID NO:80)的具有由20个连接的核苷组成的核碱基序列的修饰的寡核苷酸,其中所述修饰的寡核苷酸包含:由十个连接的脱氧核苷组成的缺口片段;和由五个连接的核苷组成的5'翼区段; 3'翼段由五个连接的核苷组成;其中所述间隙片段位于5'侧翼片段和3'侧翼片段之间,其中每个侧翼片段的每个核苷包含2'-O-甲氧基乙基糖;其中修饰的寡核苷酸的每个胞嘧啶是5-甲基胞嘧啶,并且其中修饰的寡核苷酸的每个核苷间键是硫代磷酸酯键;特别是inotersen;及其衍生物,例如由EP-B1-2563920保护的其盐,包括钠盐。
机译: 6.一种化合物,其包含具有根据20的EP-B1-2563920(SEQ ID NO:80)的具有由20个连接的核苷组成的核碱基序列的修饰的寡核苷酸,其中所述修饰的寡核苷酸包含:由十个连接的脱氧核苷组成的缺口片段;和由五个连接的核苷组成的5'翼区段; 3'翼段由五个连接的核苷组成;其中所述间隙片段位于5'侧翼片段和3'侧翼片段之间,其中每个侧翼片段的每个核苷包含2'-O-甲氧基乙基糖;其中修饰的寡核苷酸的每个胞嘧啶是5-甲基胞嘧啶,并且其中修饰的寡核苷酸的每个核苷间键是硫代磷酸酯键;特别是inotersen;及其衍生物,例如由EP-B1-2563920保护的其盐,包括钠盐。
机译: 包含手性硫代磷酸酯键的LNA缺口聚体寡核苷酸