用于抑制血管生成素-样3 (ANGPTL3)的表达的RNAi剂和组合物以及使用方法

摘要

本公开内容涉及能够抑制血管生成素‑样3(亦称为ANGPTL3、ANGPL3、血管生成素‑样蛋白3)基因表达的RNAi剂，例如双链RNAi剂，和包含ANGPTL3 RNAi剂的组合物。还公开了使用ANGPTL3 RNAi剂和组合物的方法。本文公开的ANGPTL3 RNAi剂可与靶向配体缀合以促进递送至细胞，包括肝细胞。描述了药物组合物，其包括一种或多种ANGPTL3 RNAi剂，任选地具有一种或多种另外的治疗剂。ANGPTL3 RNAi剂的体内递送提供了ANGPTL3基因表达的抑制，并且可导致受试者的较低甘油三酯和/或胆固醇水平。RNAi剂可用于治疗ANGPTL3相关疾病和病症的方法，所述疾病和病症包括心脏代谢疾病，例如高甘油三酯血症和高脂血症。