用于表达ABC4A的双重重叠腺伴随病毒载体系统

摘要

本发明提供了用于在靶细胞中表达人ABCA4蛋白的腺伴随病毒(AAV)载体系统，该AAV载体系统包含含有第一核酸序列的第一AAV载体和含有第二核酸序列的第二AAV载体；其中第一核酸序列包含ABCA4编码序列(CDS)的5'端部分，并且第二核酸序列包含ABCA4 CDS的3'端部分，并且5'端部分和3'端部分一起包含整个ABCA4 CDS；其中第一核酸序列包含对应于SEQ ID NO:1的核苷酸105至3597的连续核苷酸的序列；其中第二核酸序列包含对应于SEQ ID NO:1的核苷酸3806至6926的连续核苷酸的序列；其中第一核酸序列和第二核酸序列各自包含与另一个序列重叠的区域；并且其中序列重叠区域包含对应于SEQ ID NO:1的核苷酸3598至3805的核酸序列的至少约20个连续核苷酸。还提供了AAV载体系统在预防或治疗疾病中的用途。