具有突变衣壳的腺相关病毒病毒体及其应用

摘要

本发明公开了一种具有突变衣壳的腺相关病毒病毒体及其应用。所述具有突变衣壳的腺相关病毒病毒体具有突变AAV6衣壳蛋白，所述具有突变衣壳的腺相关病毒病毒体赋予增强的嗜视网膜Müller细胞的感染性。其中相对于相应亲本AAV6衣壳蛋白，所述突变AAV6衣壳蛋白的氨基酸序列中第663位丝氨酸突变为亮氨酸。所述药物组合物包含所述腺相关病毒病毒体和药学上可接受的赋形剂。本发明通过对编码AAV6衣壳的氨基酸定点突变，获得特异高效转导Müller细胞的AAV载体，适用于携带外源治疗基因转导Müller细胞来治疗视网膜病变的方法。