ゲノム編集遺伝子治療と 眼疾患への応用

摘要

2013年にCRISPR/Cas9システムのゲノム編集への応用が発表され，理論的にはゲノム の遺伝情報が自由に操作できるようなつた。それ以降，その汎用性と社会応用への可能性から， 同システムの開発研究が急速な広がりをみせている。本稿では，同システムの原理と，医療応用 の例として，遺伝性網膜変性疾患に対するゲノム編集遺伝子治療について考察する。