Anc80 and AAV8 vectors mediate equivalent long-term hepatic correction of methylmalonyl-CoA mutase deficiency in a murine model of isolated methylmalonic acidemia (MMA)

著录项

• 来源
  《Human gene therapy》 |2018年第12期|共1页
• 作者

  Li L.; Chandler R. J.; Andres-Mateos E.; Xiao R.; Ilyinskii P.; Vandenberghe L. H.; Kishimoto T. K.; Venditti C. P.;

  展开▼
• 作者单位

  NIH Bldg 10 Bethesda MD 20892 USA;

  NIH Bldg 10 Bethesda MD 20892 USA;

  Harvard Med Sch Boston MA USA;

  Harvard Med Sch Boston MA USA;

  Selecta Biosci Watertown MA USA;

  Harvard Med Sch Boston MA USA;

  Selecta Biosci Watertown MA USA;

  NIH Bldg 10 Bethesda MD 20892 USA;

  展开▼
• 收录信息
• 原文格式 PDF
• 正文语种 eng
• 中图分类 治疗学;
• 关键词