机译:酶体储存障碍的酶替代疗法:西班牙药物评估审查
Univ Barcelona Dept Econ Diagonal 696 Barcelona 08034 Spain;
BCN Hlth Econ &
Outcomes Res SL Barcelona Spain;
Lysosomal storage disorders; Mucopolysaccharidosis; Gaucher disease; Pompe disease; Fabry disease; Enzymatic replacement therapy;
机译:酶体储存障碍的酶替代疗法:西班牙药物评估审查
机译:NCS-LSD队列研究:描述用于评估溶酶体贮积症患者的酶替代疗法和底物减少疗法的长期有效性的方法和分析
机译:NCS-LSD队列研究:用于评估酶储存障碍患者的酶替代治疗和基础还原治疗的长期有效性的方法和分析的描述
机译:药物诱导的溶酶体,线粒体和过氧化物型疾病
机译:溶酶体贮积病的潜在疗法:哺乳动物细胞中胆固醇稳态机制的化学生物学解剖。
机译:专题综述系列:溶酶体贮积病治疗的最新进展:溶酶体贮积病神经系统表现的基因治疗
机译:酶储存障碍酶替代疗法中长期港口使用的风险