ヒト胚性幹細胞から作成されるモデル細胞と創薬研究

摘要

創薬師究開発費は近年増大しているにもかかわらず，承認される薬の数は減少傾向にある。 開発後期での候補薬のドロップアウトの減少や開発費の抑制のために，臨床試験前の候補薬の効率的なスクリーニングが重要な課題になってきている。 薬の有効性や副作用に関しては種間差の問題が存在し，ヒト細胞を用いたアッセイ系が良いと考えられているが，ヒト腫瘍細胞やプライマリー培養細胞には，それぞれ問題点が存在し最も良いとは言い難い。 一方，胚性幹細胞（ES細胞）は正常な細胞であり，あらゆる細胞に分化することが可能である。 ヒトES細胞由来の疾患モデルを作成することで，より良いアッセイ系が構築され候補薬のスクリーニングや副作用を開発初期に知ることが可能になると考えられる。 疾患原因遺伝子に変異をもったヒトES細胞株は既に樹立されてきており，それらの創薬研究分野での利用が期待されている。