アンチセンス医薬治療の再新再生-新薬発見のプラッ卜フォ一ム

摘要

アンチセンス法とは，mRNAに対し相補的な配列をもつ一本鎖DNAであるアンチセンスオリゴヌクレオチドを細胞内に導入し，その相補的なm刚Aと結合しハイブリツド形成することにより翻訳のステップを阻害し，その結果蛋白合成を抑制する戦略である.1990年代，アンチセンスはアンチセンス医薬として核酸合成の進歩により，遺伝子発現制御による癌，感染症ならびに難治性疾患などを対象として分子標的療法の礎を築いた，しかし，アンチセンス医薬はデリバリ一の困難さ，効果に対する有効性の乏しさという問題があり，さらに画期的なSiRNAの登場により下火となってきた，その後，アンチセンス医薬の研究と開発は屈することなく地道に継続され，最近ふたたび難治性疾患の治療薬として注目されてきた，アンチセンスによる遺伝子制御効果による治療戦略は，SiRNAなどを含む核酸医薬の新しいプラットフオームを開発する原動力となっていると考える。