家族性アミロイドポリニューロパチー2.治療

摘要

家族性アミロイドポリニューロバチ一（FAP)に対しては肝移植の有効性がすでに確 立しているが，病状の進行や年齢などの理由により移植の適応とならない患者が多くを占 める.新規の原因療法として，ジフル二サルゃtafamidisなどのトランスサイレチン (TTR) 4量体の安定ィ匕薬力"主目されており，tafamidisは2012年に欧州でFAP治療薬 として使用が開始されている.さらに，small interfering RNAs (siRNAs)などを用いた 遺伝子治療の研究も進行している.