Phase I First-in-Humans Trial of ALN-TTRsc, a Novel RNA Interference Therapeutic for the Treatment of Familial Amyloidotic Cardiomyopathy (FAC)

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Phase I First-in-Humans Trial of ALN-TTRsc, a Novel RNA Interference Therapeutic for the Treatment of Familial Amyloidotic Cardiomyopathy (FAC)

机译：ALN-TTRsc的I期人类首次临床试验，这是一种新型的RNA干扰疗法，用于治疗家族性淀粉样变性心肌病（FAC）

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《Journal of cardiac failure》 |2013年第1期|共1页
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正文语种 eng
中图分类心脏、血管（循环系）疾病;
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1. Phase I First-in-Humans Trial of ALN-TTRsc, a Novel RNA Interference Therapeutic for the Treatment of Familial Amyloidotic Cardiomyopathy (FAC) [J] . Journal of cardiac failure . 2013,第8Suppla1期

机译：ALN-TTRsc的I期人类首次临床试验，这是一种新型的RNA干扰疗法，用于治疗家族性淀粉样变性心肌病（FAC）
2. First-in-humans trial of an RNA interference therapeutic targeting VEGF and KSP in cancer patients with liver involvement [J] . TaberneroJ., ShapiroG.I., LoRussoP.M., Cancer discovery. . 2013,第4期

机译：针对VEGF和KSP的RNA干扰疗法在肝癌患者中的首次人类试验
3. First-in-Human Phase I Study of the Liposomal RNA Interference Therapeutic Atu027 in Patients With Advanced Solid Tumors [J] . Schultheis Beate, Strumberg Dirk, Santel Ansgar, Journal of Clinical Oncology . 2014,第36期

机译：晚期实体瘤患者脂质体RNA干扰疗法Atu027的人为I期研究
4. RNA INTERFERENCE (RNAI): AN EXPERIMENTAL MOLECULAR THERAPEUTIC APPROACH TO THE TREATMENT OF CANCERS OF THE CEREBELLUM [C] . Michael Lawman, Shabnam Eidizadeh, Christopher Selmon, Annual Conference of the Veterinary Cancer Society . 2009

机译：RNA干扰（RNAi）：一种实验性分子治疗癌症癌症的实验性分子治疗方法
5. RNA interference technology for the management of a hepatitis B virus infection: Potential as a clinical therapeutic [D] . Starkey, Jason L. 2009

机译：RNA干扰技术用于管理乙型肝炎病毒感染：潜在的临床治疗方法
6. Phase 2 open-label extention (OLE) study of patisiran an investigational siRNA agent for familial amyloidotic polyneuropathy (FAP) [O] . David Adams, Ole B Suhr, Isabel Conceicao, 2015

机译：patisiran的2期开放标签扩展（OLE）研究一种用于家族性淀粉样变性多发性神经病（FAP）的研究性siRNA药物
7. A PHASE 2, MULTI-CENTER, OPEN-LABEL TRIAL TO EVALUATE THE SAFETY, PHARMACOKINETICS, PHARMACODYNAMICS AND EXPLORATORY CLINICAL ACTIVITY OF ALN-TTRSC, AN RNAI THERAPEUTIC FOR THE TREATMENT OF PATIENTS WITH TRANSTHYRETIN CARDIAC AMYLOIDOSIS [O] . Gillmore Julian David, Falk Rodney, Maurer Mathew, 2015

机译：第2阶段，多中心，开放式试验，用于评估ALN-TTRSC（一种用于治疗促甲状腺素介导的心肌淀粉样变的患者的RNA疗法）的安全性，药代动力学，药动学和探索性临床活性

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