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机译:用于地中海贫血基因治疗的新型自我灭活慢病毒载体,结合两种HPFH激活元件,可纠正人类地中海贫血造血干细胞
机译:用于地中海贫血基因治疗的新型自我灭活慢病毒载体,结合两种HPFH激活元件,可纠正人类地中海贫血造血干细胞
机译:新颖的双发逆病毒载体正确β-六氨基氨基氨基酶缺乏,造血干细胞和后代:对GM2神经病症的体内和emvo基因治疗的影响
机译:通过慢病毒β(AT87Q)-Globin载体体外转导的自体造血干细胞移植,对β-地中海贫血基因治疗的I / II期研究的早期结果
机译:造血干细胞作为血友病基因治疗的靶标
机译:在耐药基因治疗模型中使用慢病毒载体对造血干细胞的转导:转导和选择的决定因素。
机译:地中海贫血基因治疗的新的自灭活慢病毒载体结合两个HPFH激活元素纠正人类地中海贫血造血干细胞。
机译:用于SCID-X1基因治疗的自灭活慢病毒载体,不会激活人T细胞中的LMO2表达