机译:肌营养不良蛋白在杜兴氏肌营养不良症中的治疗性恢复
Gene Targeting Group Department of Cellular and Molecular Neuroscience Division of Neuroscience and Mental Health Imperial College London Charing Cross Hospital;
Duchenne muscular dystrophy; Dystrophin; Animal models; mdx; Antisense oligonucleotides; Exon skipping; Viral vectors; Non-viral vectors; Gene therapy;
机译:肌营养不良蛋白在杜兴氏肌营养不良症中的治疗性恢复。
机译:永生化皮肤成纤维细胞将有条件的MyoD表达为转化后的人类肌肉细胞的可再生且可靠的来源,以评估肌肉营养不良的治疗策略:通过外显子跳跃方法恢复杜氏肌营养不良细胞中的肌营养不良蛋白。
机译:Duchenne肌营养不良小鼠模型中与AAV微量营养不良素截断营养不晶素表达的恢复
机译:杜南肌营养不良小鼠模型中外显子跳水恢复营养蛋白的靶向MS〜2
机译:肌营养不良蛋白棒结构域的结构灵活性:使用腺相关病毒载体对杜氏肌营养不良症的基因治疗的意义。
机译:用吗啉代寡聚物AVI-4658在Duchenne肌营养不良症中局部修复肌营养不良蛋白的表达:单盲安慰剂对照剂量递增概念验证研究
机译:504.通过基因编辑用S.UUREUS CAS9在Duchenne肌营养不良型模型中恢复营养不良蛋白表达