非典型溶血性尿毒症症候群とeculizumab

摘要

1. 非典型溶血性尿毒症症候群（aHUS)は，志賀毒素によるHUSとADAMTS13活性著減による血栓性血小板減少性紫斑病(TTP)以外の血栓性微小血管障害症(TMA)であり，微小血管症性溶血性貧血•血小板減少•急性腎障害を3主徴とする疾患である. 2. aHUSの約半数は，CFH,CFI,MCPなどの補体調節因子の遺伝子異常により発症する. 本症の予後は不良で，発症1年後死亡率が25％であり，半数が透析を要する高度の腎機能障害にいたる. 3. 最近，補体因子C5に対するモノクローナル抗体（eculizumab)がaHUSの希少疾病薬として認可された. 現在，実地臨床の場でTMA症状の改善，寛解例が蓄積しつつある.