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Gene therapy: too much splice can spoil the dish

机译:基因疗法:过多的拼接会破坏菜式

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摘要

The use of integrating vectors for gene therapy — required for stable correction of gene expression — carries the risk of insertional mutagenesis, which can lead to activation of a tumorigenic program. In this issue of the JCI , Moiani et al. and Cesana et al. investigate how viral vectors can induce aberrant splicing, resulting in chimeric cellular-viral transcripts. The finding that this is a general phenomenon is concerning, but some of their results do suggest approaches for the development of safeguards in gene therapy vector design.
机译:使用整合载体进行基因治疗(稳定校正基因表达所必需的)具有插入诱变的风险,这可能导致激活致瘤程序。在JCI的这一期中,Moiani等人。和Cesana等。研究病毒载体如何诱导异常剪接,从而产生嵌合的细胞病毒转录本。关于这是一种普遍现象的发现令人担忧,但是他们的一些结果确实提出了在基因治疗载体设计中开发保障措施的方法。

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