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【24h】

Recombinant Insulin-Like Growth Factor (IGF)-I Treatment in Short Children with Low IGF-I Levels: First-Year Results from a Randomized Clinical Trial

机译:IGF-I水平低的矮儿重组胰岛素样生长因子(IGF)-I治疗:一项随机临床试验的第一年结果

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摘要

Context: Short stature in children may be associated with low IGF-I despite normal stimulated GH levels and without other causes.Objective: Our objective was to assess the safety and efficacy of recombinant human IGF-I (rhIGF-I) in short children with low IGF-I levels.Design: This was a 1-yr, randomized, open-label trial (MS301).Setting: The study was conducted at 30 U.S. pediatric endocrinology clinics.Subjects: A total of 136 short, prepubertal subjects with low IGF-I (height and IGF-I sd scores
机译:背景:尽管生长激素水平正常且无其他原因,儿童身材矮小可能与低IGF-I有关。低水平的IGF-I设计:这是一项为期1年的随机开放标签试验(MS301)。地点:该研究在30个美国儿科内分泌诊所进行。 IGF-I(身高和IGF-I sd得分<?2,刺激的GH≥7ng / ml); 124人完成了研究,其中6人因不良事件退出研究,另6人因其他原因退出研究。主要观察指标:第一年身高速度(厘米/年,cm / yr),身高sd评分,IGF-I和不良事件是预先确定的结果。与未治疗组相比,完成试验的受试者每天两次增加80和120μg/ kg的剂量(分别为7.0±1.0、7.9±1.4和5.2±1.0 cm / yr;所有P <0.0001)和120-vs./80-μg/kg组(P = 0.0002),并且与年龄成反比。它们不是通过GH刺激或IGF-I生成测试结果预测的,也不与IGF-I抗体状态相关。在治疗期间最常报告的引起特别关注的不良事件是头痛(占受试者的38%),呕吐(占25%)和低血糖症(占14%)。结论:rhIGF-I治疗与年龄和剂量依赖性增加有关。第一年的身高速度。治疗期间的不良事件比以前的研究少见,并且通常是短暂的,易于控制的,并且没有已知的后遗症。

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