Conciliar eficiencia y equidad. medicamentos huérfanos para enfermedades raras

摘要

Los pacientes con enfermedades raras (incidencia menor a 5 por 10 mil) han merecido escasa atención de la industria farmacéutica. En parte por los condicionantes comerciales de una demanda por definición reducida y precios, al parecer, inevitablemente elevados. Otra parte puede tener que ver con aspectos institucionales de unas autoridades sanitarias que exigen métodos estándares de evaluación para medicamentos que muy difícilmente pueden satisfacerlos. No digamos ya la dificultad de autorizar precios medios elevados para mercados tan reducidos.