Eficácia e toxicidade da hidroxiuréia em crian?as com anemia falciforme

摘要

A anemia falciforme é uma doen?a genética caracterizada pelo alto índice de morbimortalidade, considerada como a mais grave entre as doen?as falciformes. As op??es terapêuticas mais eficazes atualmente disponíveis para tratamento desta hemoglobinopatia s?o transplante de medula óssea (TMO) e hidroxiuréia (HU). O TMO apesar de ser a medida curativa é considerado de alto risco por apresentar diversos graus de complica??es e significativo nível de mortalidade. O uso de HU em crian?as portadoras de anemia falciforme tem proporcionado redu??o de complica??es clínicas e aumento significativo na expectativa de vida, por promover eleva??o dos níveis de hemoglobina fetal, da concentra??o de hemoglobina e do VCM, bem como redu??o da hemólise e de eventos vaso-oclusivos. Desse modo, a HU é considerada como melhor op??o terapêutica atualmente disponível. Porém, por ser apontada como droga potencialmente carcinogênica, há questionamentos quanto aos benefícios e toxicidades quando utilizada por longo período. Este trabalho teve como proposta, avaliar por meio da revis?o literária, os riscos, benefícios e efeitos adversos da hidroxiuréia em crian?as.