机译:患者的选择可能会影响基因治疗的成功。在小鼠和人类肝细胞中观察到鸟氨酸转氨甲酰酶的主要负面影响。
机译:野生型和突变型人鸟氨酸转氨甲酰酶基因在中国仓鼠卵巢细胞中的表达以及R141Q和R40H突变体缺乏主要的负作用
机译:综合表征SPF SPF灰灰灰鼠中的尿素作用,一种人鸟氨氨氨氨雀缺乏症的模型,揭示了氨解毒的年龄依赖性
机译:使用shRNA和rAAV介导的基因传递,在鸟氨酸转氨酶不足的sfash小鼠模型中诱导和预防严重的高氨血症。
机译:RNA干扰基因治疗表达突变鸟苷酸环化酶激活蛋白1的小鼠模型中的显性光感受器变性疾病
机译:腺病毒介导的鸟氨酸转氨甲酰酶在小鼠和人肝细胞不足中的高效表达。
机译:患者的选择可能会影响基因治疗的成功。在小鼠和人类肝细胞中观察到鸟氨酸转氨甲酰酶的主要负面影响。