对成人和儿童骨髓增生异常综合征发病机制若干问题的新认识

摘要

骨髓增生异常综合征（MDS）是一组起源于造血干/祖细胞的获得性髓系克隆性的恶性血液系统疾病。患者具有向白血病转化的高风险。其不同亚型的自然病史实际代表着正常干/祖细胞不断发生和积累一系列分子遗传事件而最终演化成急性髓系白血病（AML）细胞克隆，并产生临床表型的动态全过程。对MDS的发病机制和疾病特点及规律的研究近年来取得较大进展，获得很大的新知识信息量。笔者在对过去MDS认识的基础上，介绍、梳理、整合和分析这些新信息、新知识，对MDS发生和进展的机制提出新假说、形成新认识，以推动对MDS发病机制的进一步研究和提高MDS临床诊治的水平。