原研伊马替尼或尼洛替尼转换国产伊马替尼治疗慢性髓性白血病慢性期患者有效性、安全性和生活质量研究

摘要

酪氨酸激酶抑制剂（TKI）伊马替尼问世以来，慢性髓性白血病（CML）患者的生存及生活质量均得到了显著改善，二代TKI如达沙替尼和尼洛替尼进一步提高了总体治疗疗效 – 。对CML患者而言，TKI服用依从性是治疗成功的重要保障，但药价过高、治疗花费大，即经济毒性是患者依从性差、监测不规范的重要原因之一 – ，患者自行减量或停药，导致疗效不佳，甚至疾病进展 。难以承担的高额治疗费用也显著降低了CML患者生活质量 。自2013年6月国产TKI仿制品上市以来，药物可及性显著提高，越来越多的中国CML患者选择服用价格可承受的TKI仿制药物。数项研究显示，国产伊马替尼用于初诊CML患者与原研伊马替尼有相似的有效性和安全性 – 。由于CML需要长期甚至终身服药，为了减轻政府和患者个人的经济压力，将原研TKI转换成价格较低的仿制品已成为当今国内外CML领域采用的一种治疗策略，并付诸临床实践 – 。初发CML患者以二代TKI作为一线治疗，以期尽快控制病情，当疾病稳定或获得理想疗效后转换为一代TKI，也是某些国外专家的一种用药推荐。目前，中国CML患者在TKI治疗中将原研一代或二代TKI转换为仿制品伊马替尼的研究少有报道。本研究为前瞻性、单臂研究，旨在比较因经济毒性由原研伊马替尼或尼洛替尼转换为国产伊马替尼（商品名格尼可）患者转换前后的有效性、安全性和生活质量的变化。