read-through exon skipping vector-mediated gene therapy cell therapy;
机译:恢复Duchenne肌营养不良症中的肌营养不良蛋白表达:治疗方法的现状。
机译:永生化皮肤成纤维细胞将有条件的MyoD表达为转化后的人类肌肉细胞的可再生且可靠的来源,以评估肌肉营养不良的治疗策略:通过外显子跳跃方法恢复杜氏肌营养不良细胞中的肌营养不良蛋白。
机译:基因编辑恢复了杜兴氏肌营养不良犬模型中的肌营养不良蛋白表达
机译:杜南肌营养不良小鼠模型中外显子跳水恢复营养蛋白的靶向MS〜2
机译:肌营养不良蛋白棒结构域的结构灵活性:使用腺相关病毒载体对杜氏肌营养不良症的基因治疗的意义。
机译:在Duchenne肌营养不良患者肌纤维中的小鼠恢复营养不良蛋白表达中的体内基因组
机译:390.腺相关病毒介导的新型微营养不良素表达恢复Sarcolemmal NNOS表达,并改善Duchenne肌营养不良小鼠模型中的营养不良表型