机译:删除包含COL7A1病原性突变的外显子允许RDEB患者表皮干细胞的克隆基因编辑校正
机译:慢病毒介导的基因编辑以纠正COL7A1缺陷型RDEB
机译:无整合性T细胞衍生的人诱导多能干细胞(iPSC),来自患有隐性营养不良性表皮松解性大疱病(RDEB)的患者,其在COL7A1基因中携带两个复合杂合突变-ScienceDirect
机译:高效,永久性的RDEB通过非病毒CRISPR / CAS9切除COL7A1外显子80承载普遍突变
机译:具有高或低水量血清λ轻链的全身轻链淀粉样蛋白症(AL)患者纯化克隆血浆细胞基因表达谱的监督分析
机译:源自人多能干细胞的上皮和表皮细胞的产生和应用。
机译:与非小细胞肺癌中外显子21 L858R突变相比表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂治疗特别有利于外显子19缺失的患者:系统评价和荟萃分析
机译:缺失Col7a1的含有致病性突变的外显子允许RDEB患者表皮干细胞的克隆基因编辑校正