浅析CRISPR-Cas9基因编辑技术在人类遗传病的应用

摘要

CRISPR-Cas9系统作为一种短簇回文序列,能够在基因编辑方面提供强大的支持.在基因编辑过程中,此系统能够利用序列的特异性以及sgRNA的引导,引导CRISPR-Cas9序列中具有切割活性的核酸内切蛋白酶进行工作,精准地停留在目标DNA的确切位置使双链断裂.在与其他基因编辑手段相比,该系统具有较多的优点,如较简单的操作方面,且切割效率较高,经济实惠等优点.目前,通过大量动植物、微生物实验表明,CRISPR-Cas9基因编辑技术展示了这项系统在多种生物中的普适性,以及在人体多项难以攻克的疾病中,此项技术能够有效应用于人类疾病的可能性,对医学技术有着重要的意义.本综述将浅析现代分子生物学技术CRISPR-Cas9技术对人类相关疾病的应用.