rhTPO联合大剂量激素冲击治疗一例儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿的疗效分析

摘要

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（paroxysmal nocturnal hemoglobinuria，PNH）是一种罕见的后天获得性造血干细胞获得性基因突变使糖化肌醇磷脂连接细胞表面的锚连蛋白缺乏，对补体敏感性异常增高引起的一种慢性血管内溶血性疾病。临床表现主要有血管内溶血、骨髓衰竭和反复血栓形成。此病主要发生在成人，儿童少见。