竞争风险模型在肿瘤治疗临床试验中的应用研究

摘要

目的将竞争风险模型应用到肿瘤治疗临床试验的分析中。方法为了评价某药作为化疗药物的增敏药物治疗非小细胞肺癌、乳腺癌的临床增效作用,采用多中心、随机双盲、前瞻性、安慰剂平行对照设计的Ⅲ期临床试验,运用竞争风险模型,估计2组的累积缓解率和累积进展率,并用Gray检验进行组间比较,同时采用部分分布比例风险模型进行多因素分析。结果对于非小细胞肺癌患者,2组化疗后累积缓解率和累积进展率的差异均有统计学意义(P=0.000,P=0.001),用药、年龄和肿瘤大小是化疗后病情缓解的影响因素,而用药、性别、年龄和肿瘤大小是化疗后病情进展的影响因素;对于乳腺癌患者,2组化疗后累积缓解率的差异有统计学意义,而累积进展率的差异无统计学意义,用药和肿瘤大小是化疗后病情缓解的影响因素,年龄和肿瘤大小是化疗后病情进展的影响因素。结论在有竞争风险存在的情况下,应该使用累积发生函数及部分分布风险模型进行分析,其结论更符合实际。