自体外周血干细胞和脐血干细胞联合移植治疗面肩肱型肌营养不良31例

摘要

目的:观察自体外周血干细胞(PBSC)和脐血干细胞联合移植治疗面肩肱型肌营养不良症(FSHD)的临床疗效.方法:2007年6月至2009年7月对31例FSHD患者进行自体PBSC移植治疗,设自身治疗前后对照方法进行疗效观察,31例患者给予重组人粒细胞集落刺激因子(rhG-CSF)5～10μg/(kg·d),皮下注射5 d,第6天用CONE6.1Spectra Version采集单个核细胞92～131 mL.单个核细胞数量(9.28±3.51)×109,CD34+细胞(2.88±1.30)%,CD133+细胞(1.89±0.76)%,将单个核细胞制备成(1.8～3.3)×108/mL细胞悬液,移植于患者的四肢肌肉内:脐带血间充质干细胞(CMSCs),采集脐带血80～160 mL,Ficoll密度梯度离心分离单个核细胞并诱导分化为CMSCs.将CMSC制备成(1.0～4.8)×107细胞悬液.缓慢输入周围静脉内,每周1次,共3次.结果:干细胞移植后3、6、9、12个月观察患者的酶学、肌电图、双大腿肌肉磁共振、肌力的变化.25例(81%)例患者移植后末梢循环改善、食欲及体重增加,ADL评分较移植前均有不同程度增加(P<0.01),肌力不同程度得到提高.17例(55%)酶学较移植前降低.14例(45%)患者复查肌电图渡幅有不同程度增高,多相波减少.结论:自体外周血和脐血干细胞联合移植,对肌肉组织有一定的修复作用,可使80%的患者临床症状得到改善,运动及肌力增加,酶学不同程度下降,此种方法安全可靠、依从性好,无移植免疫反应,是治疗FSHD的一种新方法,远期疗效尚在观察中.