CTP-656治疗囊性纤维化开始Ⅱ期临床试验

摘要

囊性纤维化是一种威胁生命的遗传性疾病，明显降低肺和消化系统功能，全球约有7万名患者。Concert制药公司宣布开始一项随机、平行组、双盲、安慰剂对照的Ⅱ期临床试验，评价CTP-656治疗囊性纤维化跨膜转导调节蛋白有基因突变的囊性纤维化患者的疗效和安全性。