镰状细胞病(SCD)创新药,P-选择素抑制剂Adakveo获欧盟CHMP推荐批准

摘要

诺华(Novartis)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布一份积极审查意见,推荐有条件批准Adakveo(crizanlizumab),用于年龄在16岁及以上的镰状细胞病(SCD)成人和儿科患者,预防复发性血管阻塞性危象(VOC)或疼痛危象。Adakveo可作为羟基脲(HU/HC)的附加疗法,也可作为单药疗法用于HU/HC不适合或应答不足的患者。CHMP的积极审查意见,基于Ⅱ期SUSTAIN临床研究的积极数据。这是一项多中心、多国、随机、安慰剂对照、双盲、12个月研究,旨在评估Adakveo联用或不联用羟基脲疗法(hydroxyurea therapy)预防SCD患者发生VOC的疗效和安全性。