诱导多能干细胞在儿童疾病的应用研究进展

摘要

儿童疾病的最佳诊断和治疗依赖于对病理生理学更充分的认识,而诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells,iPSCs)的出现则为儿童疾病的研究和治疗提供了新的策略。iPSCs是由成熟细胞经重编程诱导而产生的具有多能性的干细胞,目前可从多种类型的体细胞(如成纤维细胞、外周血单个核细胞和尿液细胞等)诱导生成。其生成过程随着各种重编程方法的改进而越来越完善,其中利用小分子进行诱导是目前研究的热点。由于具有向多种细胞分化的能力,并且结合基因编辑技术的发展,目前它在模拟疾病和细胞治疗中的作用越来越受到青睐,特别是遗传性疾病,并且在临床治疗方面已经取得了一些成功。但在其广泛应用于临床治疗之前,仍存在一些问题需要解决,如致瘤性、免疫原性和异质性。本文重点对iPSCs来源、重编程技术、iPSCs在儿童常见疾病中的应用、目前存在的问题及展望等方面展开综述,以加深对iPSCs的理解,并为iPSCs在探索疾病的机制以及治疗领域的深入研究提供参考。