自适应随机在具有响应延迟的临床试验中的应用评价

摘要

目的:探讨在试验结果具有延迟特征的临床试验中,自适应随机的应用条件及效果评价。方法:通过模拟试验,考察不同有效率水平、率差水平、不同延迟程度下,从较优组(A组)的样本构成比、平均减少失败人数及检验效能等角度,考察改良的随机化胜者优先(MRPW)原则的应用条件及随机效果。结果:当两组率差较小时:若有效率较低,不同延迟程度对MRPW的效果影响甚微,随着率的增大,延迟效应对MRPW的效果的影响逐渐显现;当两组率差较大时:随着延迟时间的增大,MRPW的效果衰减趋势明显,且成功率越高,下降趋势越明显。若以MRPW的效果下降不超过20%为限,则当成功率及率差较低时,对延迟时间的限制较为宽松,率差及成功率越大,对延迟时间限制越严格。结论:在具有延迟效应的临床试验中,MRPW仍有一定的应用价值。若延迟时间满足一定的条件,则可保证其随机效果,从而扩展了其应用条件。实际临床试验中,应根据具体的参数情况,探讨延迟效应对自适应随机效果的影响,从而决定MRPW是否适用于该试验。