应用雷帕霉素上调调节性T细胞比例治疗儿童原发慢性难治性免疫性血细胞减少症——单中心连续病例

摘要

目的:进展为慢性原发性免疫性血细胞减少症的患儿,治疗方式较成人更加局限,雷帕霉素通过抑制mTOR信号通路上调外周血CD4^+CD25^+Foxp3^+调节性T细胞(Treg细胞)比例有望控制该类自身免疫性疾病进程。方法:本研究为单中心连续病例观察性研究,入组11例患儿,流式细胞数检测外周血Treg细胞比例。结果:雷帕霉素3个月总有效率(完全缓解+部分缓解)为72.7%(8/11):其中2例免疫性血小板减少症、1例自身免疫性溶血性贫血及2例Evans综合征患儿达到完全缓解,服药期间无不良事件发生;免疫性血小板减少症患儿总体有效率为62.5%(5/8)。整体患儿经雷帕霉素治疗3个月后,Treg细胞比例有明显上升(P=0.043)。患儿根据疗效进行分组,完全缓解组服药前Treg细胞比例明显低于部分缓解+无效组(P=0.028)。结论:以调节Treg细胞有望控制儿童慢性难治性免疫相关血细胞减少症。