罕见肾脏病诊治的机遇与挑战

摘要

＜正＞罕见病,顾名思义指不常见的疾病。何谓罕见,世界各国的定义不尽相同,可能根据各国人口数量、医保承受能力、疾病流行病学特征等赋予罕见病不同的"定义"。例如,美国将任何一种全国患病人数少于200000的疾病定义为罕见病;而日本罕见病的"门槛"为全国患者数少于50000或患病率低于1/2 500的疾病;欧盟认为罕见病是慢性的、致命性的、需要特殊努力开发治疗方法,且患病率为1/2 000的疾病[1]。尽管各国对于罕见病有不同的界定,但总体上罕见病包括了6000～8000种完全不