芦可替尼治疗骨髓纤维化患者的疗效及其预测模型

摘要

目的 探讨芦可替尼治疗骨髓纤维化的疗效及其预测指标.方法 选取2017年11月至2020年12月在复旦大学附属中山医院血液科诊治的采用芦可替尼治疗的64例骨髓纤维化患者为研究对象,以治疗12周时脾脏体积较基线缩小≥35％为终点事件.采用LASSO回归筛选芦可替尼治疗骨髓纤维化的疗效预测指标,二分类Logistic回归建立预测模型,受试者工作特征(ROC)曲线下面积(AUC)评价模型的预测效能.结果 64例骨髓纤维化患者中,DIPSS评分为低危10例、中危-122例、中危-214例、高危18例.JAK2V617F基因突变45例,MPL W515L/K基因突变3例,CALR基因突变8例,三阴性8例.LASSO回归筛选出13个变量与芦可替尼缩脾的疗效相关.基于Logistic回归以平均血小板体积(MPV)、外周血有原幼细胞(BLAST)、血小板计数(PLT)、红细胞体积分布宽度(RDW-SD)为预测因素成功构建疗效预测模型,其AUC为0.774,敏感度为81.0％,特异度为69.6％.64例骨髓纤维化患者中共有23例(35.94％)患者脾脏体积较基线缩小≥35％;严格按照血小板计数选择芦可替尼起始剂量的15例患者进行亚组分析,7例(46.67％)患者的脾脏体积较基线缩小≥35％,与所有患者相比差异有统计学意义(P<0.001).结论 早期给予足量芦可替尼治疗的骨髓纤维化患者疗效良好,以MPV、BLAST、PLT、RDW-SD为预测因素构建的Logistic回归模型具有较好的疗效预测效能.