《体外基因修饰系统药学研究与评价技术指导原则(试行)》解读

摘要

近年来，大量细胞治疗产品申报临床试验，截至2022年10月，我国已有2个细胞治疗产品批准上市，为严重疾病治疗提供了有效的手段。基因修饰系统包括慢病毒、γ-逆转录病毒、腺病毒、仙台病毒等病毒载体系统，以及DNA、RNA、蛋白质和蛋白质-RNA复合物等非病毒载体类系统，目前已应用于多种细胞产品的基因修饰或编辑。为规范基因修饰系统的药学研究和评价，国家药品监督管理局药品审评中心于2022年5月发布了《体外基因修饰系统药学研究与评价技术指导原则（试行）》。本文结合该指南的起草思路，对指南进行解读，以方便读者更好地理解指南内容。