肥厚型心肌病治疗新药:mavacamten

摘要

肥厚型心肌病为遗传性疾病,以心肌非对称性肥厚和左室流出道梗阻为主要特点,易引起恶性心律失常及猝死,临床治疗方法受限,目前药物治疗可不同程度地缓解病患症状,但不能从分子机制层面解决疾病。mavacamten是一种新型的心肌肌球蛋白ATP酶变构抑制剂,可减少横桥周期,降低心肌收缩力,减少心肌能量消耗。最近Ⅱ、Ⅲ期临床试验结果表明,mavacamten可改善肥厚型心肌病患者的运动能力、左室流出道(LVOT)峰值梯度压差、NYHA心功能分级等终点指标,还可显著降低左心室质量指数、左心室壁厚度、左心房容积,且安全性及耐受性良好。