结缔组织病继发血小板减少患者中环孢素A血药浓度监测与评价

摘要

目的:探究结缔组织病继发血小板减少（immune thrombocytopenia secondary to connective tissue disease, CTD-ITP）患者环孢素A血药浓度与疗效相关性，获得环孢素A在该人群治疗的有效浓度下限，为临床用药的有效性和安全性提供参考。方法:回顾性收集中国医科大学附属盛京医院2016年1月至2021年3月间应用环孢素A治疗的CTD-ITP患者的临床及实验室检查数据，分析Css分布与给药剂量、实验室检查结果、基础疾病的关系，受试者工作特征曲线（ROC）确定环孢素A有效浓度下限。结果:共纳入符合标准的患者79例，收集187例次Css监测数据(9～261.5μg·L-1)。环孢素A给药剂量与Css存在相关性；随着Css的升高，补体C3和尿素水平呈上升趋势；Css和日剂量分别在不同基础疾病组间存在差异（P＜0.05）,血小板计数在组间显现差异（P＜0.05）。对68例患者的110例次血药浓度监测数据进行有效浓度分析，二元Logistics回归分析结果表明，Css和日给药剂量对疗效有显著性影响（P＜0.01）。Css对于疗效的预判准确性优于给药剂量，ROC曲线下面积AUC为0.849 vs. 0.738。此时对应的截点为51.95μg·L-1,提示当Css大于51.95μg·L-1时，临床治疗有效的概率较高。结论:本研究通过分析环孢素A稳态血药浓度与疗效的相关性，运用ROC曲线分析初步确定了CTD-ITP患者CsA治疗有效浓度下限为51.95μg·L-1。