Venetoclax联合低剂量阿糖胞苷治疗不耐受强化化疗的初治急性髓系白血病患者:一项Ⅲ期随机、安慰剂对照试验中中国队列结果

摘要

目的 探讨Venetoclax联合低剂量阿糖胞苷(LDAC)在不能耐受强化诱导化疗的中国急性髓系白血病(AML)患者中的疗效及安全性.方法 一项Ⅲ期随机、双盲安慰剂对照试验(VIALE-C)中中国队列的结果.在本项国际临床试验中,入组了不适合接受强化化疗、新诊断为AML的18岁或以上的成人患者.在全球范围内,患者(211例)按2∶1的比例随机分配接受Venetoclax+LDAC或安慰剂+LDAC (28 d为1个周期),在第1～10天接受LDAC.主要研究终点为总生存(OS);次要研究终点包括缓解率、无事件生存期及不良事件(AE).结果 入组15例中国患者(Venetoclax组9例;安慰剂组6例).中位年龄为72(61 ～86)岁.与安慰剂组相比,Venetoclax组的死亡风险下降38％ (HR=0.62,95％ CI0.12～ 3.07).对延长6个月随访进行的计划外分析显示,Venetoclax组的中位OS时间为9.0个月,安慰剂组为4.1个月.完全缓解(CR)率与血细胞计数未完全恢复的CR(CRi)率分别为33％(3/9)和0(0/6).最常见的非血液学AE(Venetoclax组与安慰剂组)为低钾血症(5/9和4/6)、呕吐(4/9和3/6)、便秘(2/9和4/6)和低白蛋白血症(1/9和4/6).结论 Venetoclax联合LDAC在中国患者中表现出有意义的疗效和可管理的安全性特征,这与在全球VIALE-C人群中的观察结果一致,使其成为不适合接受强化化疗的新诊断AML患者的一个重要治疗选择.