贝叶斯预测概率二阶段设计与Simon二阶段设计的比较

摘要

目的 介绍贝叶斯预测概率二阶段设计原理和方法,并比较其与经典Simon二阶段设计的优缺点和实用价值.方法 在阐述贝叶斯预测概率二阶段设计原理的基础上,给出其设计方法.通过对设计参数的敏感性分析,说明影响贝叶斯预测概率二阶段设计的主要因素.通过三项临床研究实例比较贝叶斯预测概率二阶段设计和Simon二阶段设计在实际应用中的优缺点.结果 贝叶斯预测概率二阶段设计可以在预定总样本量的条件下,自由确定期中分析的样本量;可通过平衡两阶段的样本量,提高其总样本量分配的合理性;通过灵活调整设计参数,在牺牲早期终止概率的条件下,可获得比Simon二阶段设计更高的检验效能,这一特性对一些创新药的早期研发具有实际意义.但贝叶斯预测概率设计的计算和参数设置明显复杂于Simon设计.结论 贝叶斯预测概率二阶段设计与Simon二阶段设计各有其适用场景及优缺点,应根据实际情况合理选择.