帕金森病细胞移植治疗和基因治疗进展

摘要

细胞移植治疗和基因治疗在帕金森病治疗中的作用越来越受到关注,已从实验室的研究工具发展为面向患者的临床级产品。细胞移植治疗的目的是替代退化的中脑多巴胺能神经元并恢复失神经支配的黑质纹状体通路多巴胺传递。基因治疗可通过引入遗传物质以延缓多巴胺能神经元退化,恢复多巴胺能信号转导;基于神经营养因子的基因治疗及其递送方式已进入临床试验阶段;基因治疗还可干预α⁃突触核蛋白介导的神经退行性变的病理过程。本文综述帕金森病细胞移植治疗和基因治疗最新进展,展望未来治疗策略。