基因治疗在骨科中的应用

摘要

基因治疗(gene therapy)是将某种形式的核酸转入患者体细胞内以减轻疾病的过程[1].就是把由一个或几个基因及其调控序列转移(gene transfer)到靶细胞并发挥遗传物质的作用以治疗疾病.在基因治疗中,具体实施的步骤包括:目的基因的选择、载体的选择、基因转移方法的选择及靶细胞基因位点的选择等.目前常用的基因载体包括病毒和非病毒两大类,病毒载体由于对导入基因的大小有限制,其转基因的效率虽较高,但有免疫原性,运用于人体治疗有较大的危险性;常用的病毒基因载体有RNA逆转录病毒和DNA腺病毒.非病毒转基因不存在类似病毒载体的安全性问题,尤其是目前发现的多价阳离子脂质体转染效率较高,几乎无免疫排斥、毒性低和方法简单;主要的不足是基因不能长期表达;非病毒基因载体包括脂质体-DNA复合体,DNA质粒,裸DNA和基因枪.