药物基因调控治疗β珠蛋白生成障碍性贫血研究进展

摘要

β珠蛋白生成障碍性贫血(地贫)是一种常见的常染色体单基因缺陷所致的遗传性慢性溶血性贫血。人们一直期望其能成为第1个通过基因矫正而治愈疾病。但种种原因导致该疗法离临床应用尚远。目前药物基因调控治疗此病经过20多年研究,在重新激活已近乎关闭的γ珠蛋白基因高表达方面取得较大进展,尤其是中药的研发具有良好前景,本文从药物基因调控治疗的理论基础、激活γ珠蛋白基因的国内外进展及目前存在问题和展望作一综述。