重组人生长激素在Prader-Willi综合征治疗中的应用

摘要

Prader-Willi综合征是一种罕见的印迹遗传性疾病，主要表现为肌张力低下、婴儿期喂养困难、儿童期开始的过量饮食和进行性肥胖、性腺发育不良、成人期身材矮小、代谢综合征及认知行为障碍。国内外经验证实，重组人生长激素（rhGH）对于治疗Prader-Willi综合征疗效良好，为保证治疗质量，改善长期预后，需要关注多个方面的问题，包括rhGH治疗前的营养发育及内分泌代谢功能评估、开始rhGH治疗的年龄、rhGH的剂量、rhGH治疗中的不良反应监测、rhGH的耐受性、rhGH的治疗终点、rhGH的疗效评估、其他辅助治疗及知情同意等。