机译:6.一种化合物,其包含具有根据20的EP-B1-2563920(SEQ ID NO:80)的具有由20个连接的核苷组成的核碱基序列的修饰的寡核苷酸,其中所述修饰的寡核苷酸包含:由十个连接的脱氧核苷组成的缺口片段;和由五个连接的核苷组成的5'翼区段; 3'翼段由五个连接的核苷组成;其中所述间隙片段位于5'侧翼片段和3'侧翼片段之间,其中每个侧翼片段的每个核苷包含2'-O-甲氧基乙基糖;其中修饰的寡核苷酸的每个胞嘧啶是5-甲基胞嘧啶,并且其中修饰的寡核苷酸的每个核苷间键是硫代磷酸酯键;特别是inotersen;及其衍生物,例如由EP-B1-2563920保护的其盐,包括钠盐。
机译:6.一种化合物,其包含具有根据20的EP-B1-2563920(SEQ ID NO:80)的具有由20个连接的核苷组成的核碱基序列的修饰的寡核苷酸,其中所述修饰的寡核苷酸包含:由十个连接的脱氧核苷组成的缺口片段;和由五个连接的核苷组成的5'翼区段; 3'翼段由五个连接的核苷组成;其中所述间隙片段位于5'侧翼片段和3'侧翼片段之间,其中每个侧翼片段的每个核苷包含2'-O-甲氧基乙基糖;其中修饰的寡核苷酸的每个胞嘧啶是5-甲基胞嘧啶,并且其中修饰的寡核苷酸的每个核苷间键是硫代磷酸酯键;特别是inotersen;及其衍生物,例如由EP-B1-2563920保护的其盐,包括钠盐。