CAR-T疗法治疗B细胞血液恶性肿瘤的快速卫生技术评估

摘要

目的:评价嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法治疗B细胞血液恶性肿瘤的有效性、安全性和经济性,为临床决策提供循证依据.方法:利用快速卫生技术评估(HTA)方法进行评价,系统检索PubMed、Embase、Cochrane Library、中国知网、万方数据库和国外HTA官方网站,数据库的检索时限均为建库起至2021年3月20日.按照纳排标准对文献进行纳入和资料提取、质量评价后,对CAR-T疗法治疗B细胞血液恶性肿瘤的有效性、安全性和经济性进行描述性分析.结果:共纳入2篇HTA报告、5篇系统评价/Meta分析和5篇经济学研究.在有效性方面,CAR-T疗法治疗B细胞血液恶性肿瘤具有良好的有效性,治疗急性淋巴细胞白血病的总缓解率(ORR)在63.5％以上、完全缓解率(CR)为77.1％(95％CI:62.8％～87.1％),治疗慢性淋巴细胞白血病的ORR为70.0％(95％CI:53.0％～80.0％)、CR为25.5％(95％CI:13.9％～42.1％),治疗B细胞淋巴瘤的ORR在44.4％以上.在安全性方面,CAR-T疗法治疗过程中细胞因子释放综合征发生率在20％以上,1/3或以上(个别研究认为发生率为9％)的患者发生了神经毒性,感染发生率为12.2％～33.3％,移植物抗宿主病的发生率为23.4％(95％CI:8.6％～49.8％).在经济性方面,纳入研究多认为CAR-T疗法具有经济学优势,但均是在美国、日本等发达国家评价的结果.结论:CAR-T作为新兴的血液恶性肿瘤治疗产品,具有良好的有效性,发生的不良反应等级较低、基本可控;而经济性尚需结合在国内实际开展的相关研究进一步评价.