马昔腾坦治疗肺动脉高压有效性、安全性和经济性的快速卫生技术评估

摘要

目的:快速评价马昔腾坦治疗肺动脉高压(PAH)的有效性、安全性和经济性,为临床药物选择和决策提供循证依据.方法:系统检索PubMed、Embase、the Cochrane Library、CNKI、WanFang Data等国内外文献数据库,同时检索卫生技术评估(HTA)相关网站和数据库,检索时限均为建库起至2021年4月8日.由2位评价者根据纳入与排除标准独立筛选文献、提取资料和评价质量后,对结果进行描述性汇总分析.结果:共纳入文献19篇,其中HTA报告2篇,系统评价/Meta分析15篇,药物经济学研究2篇.有效性分析结果显示,相比于安慰剂,马昔腾坦单药或联合治疗可降低PAH患者的临床恶化率和再入院治疗率,提高运动耐量、血流动力学和心脏指数等指标(P0.05).安全性分析结果显示,马昔腾坦不增加中断治疗率和严重不良事件(SAEs)发生率,但会增加贫血的发生风险(P<0.05).经济性分析结果显示,由于不同国家不同支付方的意愿支付阈值不同,马昔腾坦的经济性结果存在不一致性,目前缺乏中国人群的经济学评价数据.结论:马昔腾坦治疗PAH具有良好的有效性和安全性,而经济性有待进一步研究评价.