我国罕见病药品上市后保障的政策梳理和分析

摘要

2018年5月,国家卫健委等五部委联合发布《第一批罕见病目录》,共收录121种(类)罕见病,首次对罕见病进行了官方定义,解决了罕见病药品保障最基础的问题。但由于我国多层次医疗保障体系还未健全,定位于“保基本”的基本医疗保险制度难以满足人民群众日益增长的医疗服务需求,大部分罕见病患者及其家庭仍然承担着沉重的经济负担。所以,对于罕见病药品的创新支付模式亟待研究和讨论,而降低罕见病药品的经济负担,提高可及性,也是实现健康中国的重要一环。文章通过检索相关文件,对我国罕见病药品保障现况和相关政策进行梳理,并重点对药品上市后保障的政策特点加以研究,总结现状,反思问题,寻找突破口,以期推动罕见病药品保障体系的完善。