基因疗法的希望与困境

摘要

科学家们一直寄希望于基因疗法来治愈遗传性疾病。2016年上市的基因疗法Spinraza,一年多来治疗了超过3200名患者,其全球销售额就已高达8.84亿美元。在基因治疗方兴未艾的今天,一个个可怕的先天性遗传疾病正在结束无药可医的窘境。科学家们检测到一个人的基因缺陷,并为其制造一种定制的DNA进行治疗,将成为司空见惯的事情。越来越精准和个性化的医疗给病人带来更多的希望,但对于普通人而言,也有可能是虚无的希望。最前沿的医疗技术往往意味着数以百万美元、千万美元的天价费用。每一个生命都有活下去的权利,每一个企业也都有保护自己利益的权利。